Специалисты из швейцарской биотехнологической компания CRISPR Therapeutics совместно с учеными из американской компании Boston Vertex Pharmaceuticals впервые продемонстрировали, что революционная и противоречивая технология редактирования генома CRISPR/Cas9 впервые была с успехом применена у пациента с изнурительным заболеванием крови.
Ранее данная методика использовалась китайскими медиками для лечения больных раком.
Неизвестный пациент в клиническом испытании имел бета-талассемию – наследственное заболевание, которое выключает важный ген, препятствуя его способности вырабатывать гемоглобин, необходимый для доставки кислорода по всему телу. Пациенты с таким недугом вынуждены всю жизнь делать переливания крови, чтобы компенсировать дефект. Но теперь ученые попытались вылечить болезнь, используя экспериментальную технику редактирования ДНК CRISPR, чтобы снова включить дефектный ген. Специалисты говорят, что скоро они проделают то же самое с другим пациентом, страдающим от серповидноклеточной анемии.
Медики надеются, что одна инъекция безвредного вируса для удаления дефекта и последующая инъекция стволовых клеток для вставки здоровой копии гена будет окончательным лечением. «Лечение первого пациента в этом исследовании знаменует собой важную научную и медицинскую веху в усилиях по реализации технологии CRISPR/Cas9 как терапии нового класса для лечения серьезных заболеваний», – говорит Самарт Кулькарни, исполнительный директор компании CRISPR Therapeutics.
CRISPR/Cas9 – это мощный инструмент, который может обнаружить дефектные гены и вырезать их, вставив на их место здоровые гены. Сила данного инструмента заключается в определенных вирусах, которые используются для распознавания и уничтожения дефектов в организме на генетическом уровне.
